Майозайм Myozyme 25 флаконов

О препарате

Алглюкозидаза альфа представляет собой рекомбинантную форму человеческой кислой a-глюкозидазы и производится по технологии рекомбинантной ДНК с использованием клеточной культуры яичника китайского хомяка (ЯКХ).

Показания и дозировка

Долговременная ферментозаместительная терапия (ФЗТ) у пациентов с подтвержденным диагнозом болезнь Помпе (недостаточность кислой альфа-глюкозидазы). Для пациентов с поздним началом болезни Помпе доказательства эффективности ограничены.

Болезнь Помпе – это редкая, прогрессирующая метаболическая миопатия, приводящая к летальному исходу, характеризующаяся дефицитом природной лизосомальной гидролазы, кислой α-глюкозидазы (КАГ).

Клинические проявления болезни Помпе могут быть различной степени тяжести от быстро прогрессирующих форм, возникающих во младенчестве, до медленно прогрессирующих форм с поздним началом. Обычно симптомы болезни Помпе проявляются в течении первого года жизни и являются признаками очень быстро прогрессирующего заболевания с неблагоприятным прогнозом.

Установлено, что Майозайм® восполняет активность лизосомальной КАГ, что приводит к стабилизации или восстановлению функции сердечной и скелетных мышц (включая дыхательные мышцы). Благодаря эффекту гематоэнцефалического барьера и размеру молекулы этого фермента, проникновение алглюкозидазы альфа в ЦНС представляется маловероятным.

Лечение Майозайм® должно проводиться под наблюдением врача, имеющего опыт работы с пациентами, страдающими болезнью Помпе или другими наследственными метаболическими или нейромышечными заболеваниями.

Рекомендованный режим дозирования алглюкозидазы альфа: 20мг/кг массы тела один раз через 2 недели в виде внутривенной инфузии.

Инфузии следует проводить с постепенным увеличением скорости. Рекомендуется начинать с 1 мг/кг/ч и постепенно увеличивать скорость на 2мг/кг/ч каждые 30 минут, если отсутствуют нежелательные реакции, связанные с инфузией (РСИ), довести до максимальной скорости 7 мг/кг/ч.

Оценка безопасности и эффективности Майозайма® у пациентов с почечной или печеночной недостаточностью не проводилась, и рекомендаций об особом режиме дозирования препарата для таких пациентов нет.

Следует регулярно оценивать реакцию пациента на лечение, основываясь на подробном анализе всех клинических проявлений заболевания.

Передозировка

Не зарегистрировано случаев передозировки. В клинических иследованиях применялись дозы до 40 мг/кг массы тела.

Побочные эффекты

• повышение температуры тела
• тахикардия, гиперемия
• кашель, тахипноэ
• рвота
• сыпь, крапивница
• гипоксия органов и тканей
• ажитация
• тремор
• бледность, цианоз
• повышение артериального давления
• отрыжка, тошнота
• пятнистая сыпь, эритема, пятнисто-папулезная сыпь, зуд
• озноб, гиперестезия
• учащение сердечных сокращений
• боль в месте введения

Противопоказания

Гиперчувствительность к активному ингредиенту или другим компонентам препарата

Взаимодействие с другими лекарствами и алкоголем

Исследований о лекарственных взаимодействиях алглюкозидазы-альфа не проводилось. Поскольку алглюкозидаза-альфа представляет собой рекомбинантный человеческий белок, ее участие в лекарственных взаимодействиях посредством цитохрома P450 маловероятно.

Из-за отсутствия данных исследований по совместимости препарат нельзя смешивать с другими лекарственными средствами.

Условия хранения

Хранить в холодильнике при температуре от 2 °С до 8 °С. Хранить в недоступном для детей месте!